Orphan Drugs: Vor allem Kinder profitieren

40. Zulassung eines Arzneimittels für seltene Krankheiten

Die europäische Arzneimittelagentur (EMEA) hat das 40. Bewertungs-verfahren für ein Arzneimittel für seltene Leiden (Orphan Diseases, engl. Orphan = Waise) seit dem Inkrafttreten einer europäischen Verordnung im Jahr 2000 mit einer positiven Zulassungsempfehlung abgeschlossen. Mit den bereits zugelassenen Orphan Drugs können über 30 Krankhei-ten behandelt werden, 1,6 Millionen Patienten mit seltenen Erkrankun-gen profitieren EU-weit von diesen Arzneimitteln.

Zurzeit liegen der EMEA weitere 19 Zulassungsanträge für Arzneimittel für sel-tene Leiden vor. Als seltene Krankheit wird ein Leiden definiert, wenn nicht mehr als fünf Patienten unter 10.000 Personen in der EU daran erkrankt sind. Rund 80 Prozent aller bislang identifizierten seltenen Erkrankungen gehen auf Gendefekte zurück – deshalb sind auch und vor allem Kinder davon betroffen.

Von den bisher zugelassenen Orphan Drugs sind 32 Prozent für die Behand-lung seltener Krebserkrankungen bestimmt. Weitere Hauptanwendungsgebiete sind: Stoffwechselerkrankungen (29 Prozent), Bluterkrankungen (12 Prozent), Erkrankungen des Bewegungsapparates und des Nervensystems (12 Prozent) und Herz-Kreislauf-Erkrankungen (10 Prozent).

„Das kleine Jubiläum ist ein positives Signal für alle Patienten, die an einer von 5000 bis 7000 seltenen Leiden erkrankt sind. Die betroffenen Patienten können vielfach erst durch den Einsatz eines Orphan Drug auf eine Linderung oder Hei-lung ihrer Erkrankung hoffen. Jetzt gilt es diesen Weg konsequent fortzusetzen. Der Erfolg der europäischen Orphan Drug Verordnung darf nicht dazu führen, dass finanzielle und administrative Hilfen für die Entwicklung dieser Arzneimittel reduziert werden. Dies würde die positive Entwicklung zunichte machen und wä-re für die Patienten, die an seltenen Erkrankungen leiden, ein fatales Signal“, er-klärte Henning Fahrenkamp, Hauptgeschäftsführer des Bundesverbandes der Pharmazeutischen Industrie (BPI).

Die europäische „Verordnung über Arzneimittel für seltene Leiden" bietet seit 2000 Pharmaunternehmen für die Entwicklung eines Medikamentes gegen ei-ne seltene Krankheit administrative und finanzielle Hilfen in der Zulassung so-wie ein zehnjähriges exklusives Vermarktungsrecht für dieses Arzneimittel. Diese Hilfen sind notwendig, da die Entwicklung eines Orphan Drug ohne sie wegen der geringen Patientenzahlen wirtschaftlich nicht möglich wäre.

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